2025年2月28日是第18個(gè)國(guó)際罕見(jiàn)病日，在中國(guó)，罕見(jiàn)病患者數(shù)量已超過(guò)2000萬(wàn)，并以每年20萬(wàn)的人數(shù)遞增。其中，80%以上的罕見(jiàn)病由遺傳因素導(dǎo)致，70%在兒童期發(fā)病，30%的患兒無(wú)法存活到5周歲以上。但與此同時(shí)，全球僅有不到10%的罕見(jiàn)病有獲得官方批準(zhǔn)和認(rèn)可的治療方法，藥品僅是其中一部分。
根據(jù)我國(guó)2019年版《罕見(jiàn)病診療指南》，特醫(yī)食品、飲食治療是多種先天性代謝疾病的主要治療方法之一。對(duì)于罕見(jiàn)病患者而言，不僅是營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)充品，更是“救命糧”。

01挑戰(zhàn)：可及性與認(rèn)知的雙重困境

盡管特醫(yī)食品在罕見(jiàn)病治療中發(fā)揮著重要作用，但其可及性仍面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。據(jù)《2023罕見(jiàn)病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品可及性報(bào)告》，我國(guó)罕見(jiàn)病類特醫(yī)食品種類有限，大量患者依賴海外代購(gòu)，80.5%的患者經(jīng)歷過(guò)“斷糧”危機(jī)。此外，特醫(yī)食品進(jìn)入醫(yī)院的渠道狹窄，目前僅有3款苯丙酮尿癥相關(guān)產(chǎn)品獲批進(jìn)入醫(yī)院。

除了供應(yīng)不足，公眾和醫(yī)務(wù)人員對(duì)特醫(yī)食品的認(rèn)知度也較低。數(shù)據(jù)顯示，68%的消費(fèi)者將特醫(yī)食品與保健品混淆，誤用率高達(dá)23%。醫(yī)務(wù)人員對(duì)罕見(jiàn)病的診斷能力不足，導(dǎo)致患者確診周期長(zhǎng)，難以及時(shí)獲得特醫(yī)食品的使用指導(dǎo)。
02競(jìng)爭(zhēng)激烈：企業(yè)競(jìng)相加入

至2025年2月初，我國(guó)注冊(cè)成功的境內(nèi)外特醫(yī)食品已達(dá)239款。其中，國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品有198款，進(jìn)口產(chǎn)品有41款，國(guó)產(chǎn)產(chǎn)品的注冊(cè)數(shù)量遠(yuǎn)超進(jìn)口產(chǎn)品數(shù)量。生產(chǎn)特醫(yī)食品的企業(yè)包含乳品企業(yè)、藥品企業(yè)、食品企業(yè)。在已獲批的239款產(chǎn)品中，以粉狀產(chǎn)品為主，粉劑類產(chǎn)品有178款，液態(tài)類產(chǎn)品有60款，顆粒狀1款（濕法工藝）。

從產(chǎn)品類型來(lái)看，適用于0～12月齡嬰兒的產(chǎn)品有64款，其中以早產(chǎn)嬰兒配方、無(wú)乳糖/低乳糖配方及蛋白水解配方三類產(chǎn)品為主，占到了0～12月齡嬰兒的產(chǎn)品的85.2%；適用于1歲以上人群的全營(yíng)養(yǎng)配方食品有75款，特定全營(yíng)養(yǎng)配方食品有1款，非全營(yíng)養(yǎng)配方食品有99款。而在99款非全營(yíng)養(yǎng)配方中：碳水化合物組件25款，電解質(zhì)組件28款，蛋白質(zhì)組件32款，苯丙酮尿癥配方2款，脂肪組件配方2款、流質(zhì)配方5款及5款增稠組件。

03加速增長(zhǎng)：特醫(yī)食品已達(dá)黃金成長(zhǎng)期

從2017年第一款特醫(yī)食品獲批至今，我國(guó)特醫(yī)食品市場(chǎng)發(fā)生了重大改變。從前期以進(jìn)口注冊(cè)為主，轉(zhuǎn)變?yōu)楝F(xiàn)在以本土企業(yè)注冊(cè)為主。

04政策支持：特醫(yī)食品的保障

政策支持是特醫(yī)食品發(fā)展的關(guān)鍵驅(qū)動(dòng)力和重要保障，貫穿于行業(yè)的規(guī)范化、創(chuàng)新化和市場(chǎng)化全過(guò)程。

早在2015年，多地已推出相關(guān)報(bào)銷政策。目前，苯丙酮尿癥患者所需的特醫(yī)食品因發(fā)病機(jī)理特殊，需終身食用且不可替代，是患者的生存必需品。多地醫(yī)保政策的推進(jìn)，不僅減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，也體現(xiàn)了特醫(yī)食品納入醫(yī)保的必要性和緊迫性。

2023年國(guó)家陸續(xù)出臺(tái)了《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品注冊(cè)管理辦法》《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品標(biāo)識(shí)指南》等法規(guī)，嚴(yán)格了產(chǎn)品注冊(cè)條件和程序，確保了產(chǎn)品質(zhì)量和臨床效果。例如，2024年修訂的《特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》進(jìn)一步優(yōu)化了臨床試驗(yàn)管理，提升了特醫(yī)食品的研發(fā)質(zhì)量和效率。

2024年，國(guó)家推出了針對(duì)罕見(jiàn)病類和臨床急需特醫(yī)食品的優(yōu)先審評(píng)審批程序，將審批時(shí)限從90個(gè)工作日縮短至30個(gè)工作日。2025年1月，2款罕見(jiàn)病配方食品首批適用優(yōu)先審評(píng)審批程序的快速審批產(chǎn)品，其審評(píng)時(shí)限從60個(gè)工作日壓縮至20個(gè)工作日，并優(yōu)先安排對(duì)其進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)核查和抽樣檢測(cè)。此外，《2024年關(guān)稅調(diào)整方案》擴(kuò)展了特醫(yī)食品的降稅范圍，降低企業(yè)成本，推動(dòng)行業(yè)發(fā)展。

支持通過(guò)財(cái)政補(bǔ)貼和稅收優(yōu)惠，鼓勵(lì)企業(yè)加大研發(fā)投入，提升產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)力。例如，政府對(duì)符合標(biāo)準(zhǔn)的特醫(yī)食品生產(chǎn)線給予設(shè)備購(gòu)置補(bǔ)貼，推動(dòng)行業(yè)技術(shù)創(chuàng)新，進(jìn)一步釋放了消費(fèi)潛力。

05未來(lái)展望：多方協(xié)作與市場(chǎng)潛力

特醫(yī)食品行業(yè)的未來(lái)發(fā)展需要多方協(xié)作。一方面，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)加強(qiáng)臨床營(yíng)養(yǎng)科建設(shè)，提升醫(yī)務(wù)人員對(duì)特醫(yī)食品的認(rèn)知和指導(dǎo)能力。另一方面，企業(yè)需加大研發(fā)投入，推動(dòng)本土創(chuàng)新。同時(shí)，政府應(yīng)完善罕見(jiàn)病類特醫(yī)食品的分類管理，加速審評(píng)審批。

隨著人口老齡化加劇和健康意識(shí)的提升，特醫(yī)食品的市場(chǎng)需求將持續(xù)增長(zhǎng)。有數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)特醫(yī)食品市場(chǎng)規(guī)模從2016年的25.9億元增至2022年的119.3億元。預(yù)計(jì)到2027年，中國(guó)特醫(yī)食品市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到234億元。在政策支持、技術(shù)創(chuàng)新和市場(chǎng)需求的共同推動(dòng)下，特醫(yī)食品行業(yè)有望在挑戰(zhàn)中破局，為罕見(jiàn)病患者帶來(lái)更多的希望和保障。

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